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La Comunidad de Madrid iniciará el próximo mes de abril un ensayo clínico pionero que podría marcar un avance en la búsqueda de tratamientos contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una patología grave y sin cura. El estudio se llevará a cabo en el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital de La Princesa y contempla una segunda fase a partir de enero del próximo año en la que participarán pacientes afectados.
La investigación, liderada por la Unidad de Ensayos Clínicos del centro, evaluará el fármaco experimental AP-2, que será administrado por primera vez en humanos. Este tipo de estudios, conocidos como First in Human, marcan el paso de la investigación en laboratorio a su aplicación clínica. El ensayo ha recibido recientemente la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios tras superar con éxito la fase preclínica desarrollada por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas.
En esta primera etapa participarán 72 voluntarios sanos. El objetivo principal será analizar la seguridad del fármaco y su farmacocinética, es decir, cómo se comporta en el organismo una vez administrado: desde su absorción hasta su eliminación.
El compuesto AP-2 actúa sobre la proteína TDP-43, cuya alteración está estrechamente vinculada al desarrollo de la ELA. Esta anomalía provoca la degeneración de las motoneuronas, responsables de transmitir las señales nerviosas a los músculos, lo que deriva en la pérdida progresiva de la movilidad. Según los resultados obtenidos hasta ahora en modelos celulares y animales, el fármaco ha logrado revertir esta alteración y restaurar el equilibrio de la proteína.
El ensayo seguirá un diseño escalonado de dosis, lo que implica que el medicamento se administrará de forma progresiva en distintos niveles. Cada fase solo se iniciará tras comprobar la seguridad en el grupo anterior, un procedimiento habitual en este tipo de investigaciones para garantizar la protección de los participantes y establecer las bases de futuras pruebas en pacientes.
Una enfermedad rara, grave y sin cura
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas encargadas de controlar los músculos voluntarios. Su evolución provoca una pérdida gradual de la fuerza muscular que desemboca en parálisis, mientras que, en la mayoría de los casos, las capacidades cognitivas permanecen intactas.
Se trata de una patología incurable y de rápida progresión, con una esperanza de vida media de entre cinco y seis años desde el diagnóstico. Según la Sociedad Española de Neurología, entre 4.000 y 4.500 personas padecen ELA en España, y cada año se registran entre 900 y 1.000 nuevos casos.
Del laboratorio al paciente
El inicio de este ensayo representa un paso relevante en la transición de la investigación básica a la práctica clínica. Además de evaluar la seguridad del fármaco, permitirá determinar las dosis adecuadas para su uso en humanos y sentar las bases de futuras fases en las que se analizará su posible eficacia para frenar la progresión de la enfermedad.
Este proyecto sitúa a los hospitales públicos madrileños, y en particular al Hospital de La Princesa, en una posición destacada dentro de la investigación clínica en España, especialmente en estudios tempranos con humanos. Asimismo, refuerza la apuesta de la sanidad pública regional por la innovación biomédica y el desarrollo de nuevas terapias frente a enfermedades de alta complejidad como la ELA.
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